Sanofi получает прорывную терапию для Wayrilz: новые горизонты в лечении аутоиммунных заболеваний

Фармацевтическая компания Sanofi объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус прорывной терапии (Breakthrough Therapy) препарату Wayrilz (рилазабрутиниб), инновационному пероральному ингибитору тирозинкиназы Брутона (BTK), для лечения пациентов с теплой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA). Параллельно Министерство здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии присвоило препарату статус лекарственного средства для редких заболеваний (Orphan Drug) для той же показания.

Эти важные регуляторные статусы поддерживаются данными клинических испытаний из продолжающегося исследования LUMINA 2, фазы IIb, которое оценивает эффективность и безопасность рилазабрутиниба у пациентов с wAIHA. В дополнение к этому, в настоящее время проводится исследование LUMINA 3, нацеленное на сравнение рилазабрутиниба с плацебо в данной популяции пациентов.

Присвоение FDA статуса прорывной терапии предназначено для ускорения разработки препаратов и упрощения процесса их рассмотрения для серьезных или угрожающих жизни заболеваний, когда предварительные клинические данные указывают на значительные преимущества по сравнению с существующими методами лечения.

Пока Sanofi продолжает сталкиваться с трудностями на фондовом рынке, акции компании за последний год упали на 10,5%, в то время как индекс отрасли вырос на 17,1%.

На данный момент рилазабрутиниб уже получил одобрение под брендом Wayrilz в США, Европейском Союзе и Объединенных Арабских Эмиратах для лечения устойчивой или хронической иммунной тромбоцитопении (ITP) у взрослых пациентов, не добившихся достаточного эффекта от предыдущего лечения. Таким образом, Wayrilz становится первым ингибитором BTK, одобренным для терапии ITP. Также препарат проходит этап регуляторного рассмотрения в Японии.

Появление Wayrilz в портфеле Sanofi стало возможным в результате приобретения компании Principia Biopharma в 2020 году.

Расширение горизонтов применения Wayrilz в лечении аутоиммунных заболеваний

Помимо wAIHA и ITP, Sanofi продолжает развивать Wayrilz для лечения ряда других редких аутоиммунных заболеваний по всему миру. В частности, рассматривается его использование для пациентов с болезнью, связанной с IgG4 (IgG4-RD) — хроническим, аутоиммунно вызванным состоянием, способным поражать несколько органов и приводящим к воспалению, отекам и фиброзу.

Ранее FDA также присвоило рилазабрутинибу статус лекарственного средства для редких заболеваний при аутоиммунной гемолитической анемии, IgG4-RD и серповидноклеточной болезни, а также статус Fast Track для ITP и IgG4-RD. Европейский Союз также наградил препарат статусом лекарственного средства для редких заболеваний при ITP, аутоиммунной гемолитической анемии и IgG4-RD.

Жизненная угроза, исходящая от wAIHA, заключается в том, что это редкое аутоиммунное заболевание может значительно снизить качество жизни пациентов, вызывать тяжелую анемию и потенциально серьезные осложнения со стороны органов. wAIHA составляет более половины случаев всей аутоиммунной гемолитической анемии, и в настоящее время для этого состояния не существует одобренных методов лечения.

В таком контексте успехи Sanofi в разработке и продвижении Wayrilz открывают новые возможности для пациентов, страдающих от этих серьезных заболеваний, что может стать значительным прорывом в области клеточной терапии и лечения аутоиммунных расстройств.